ELA: Uma nova injeção consegue bloquear progressão e salvar função motora

Por: JCS

Um grupo de pesquisadores dos EUA conseguiu desenvolver uma nova injeção que pode ser um marco no tratamento contra ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) – doença que já matou muitas pessoas, inclusive o físico Stephen Wawking, com 76 anos, em 2018 (Foto da capa)

A injeção, foi testada e aplicada em ratos de laboratório, sendo desenvolvida na Universidade da Califórnia, San Diego, ela consegue bloquear o progresso da doença – caso seja aplicada depois que surgirem os sintomas – podendo também evitar que a ELA se instale, isto é, se for aplicada antes mesmo dos primeiros sinais da doença.

O sucesso do procedimento se deve a ela usar um silenciador genético que é transmitido por vírus para deter a ELA. Esta bela notícia já foi publicada na revista científica Nature Medicine e na MedicalXprex.

“A administração subpial espinhal de AAV9 permite o silenciamento generalizado de genes e bloqueia a degeneração de motoneurônios na ELA”, diz o título da reportagem em inglês.

ELA é uma doença que degenera levando a perda gradativa do controle muscular. Prejudica a capacidade de respirar, falar, comer e andar limitando praticamente todas as atividades motoras. Até hoje não conseguiu cura para esta doença.

Como funciona a injeção

Esta nova injeção foi amplamente testada em ratos, sendo que ela carrega o shRNA, molécula artificial de RNA que tem a capacidade de silenciar um gene mutante SOD1.

Sendo aplicada na medula espinhal dos ratos carregando a mutação antes, ou logo em seguida ao aparecimento dos primeiros sintomas de ELA.

Resultados obtidos

A injeção foi aplicada logo abaixo da pia-máter, uma membrana delicadíssima que envolve o cérebro e a medula espinha.

Nos ratos que apresentavam os sintomas da doença ELA, a injeção conseguiu bloquear o progresso da doença e principalmente a degeneração dos neurônios motores. Não havendo efeitos negativos.

Nas cobaias sem os sintomas da doença, ela correspondeu à proteção quase total dos neurônios motores e várias outras células dos animais.

“No momento, essa abordagem fornece a terapia mais potente já demonstrada em modelos de ratos com ELA no gene mutado SOD1”, afirmou o autor principal do estudo, Martin Marsala, Professor da Faculdade de Medicina da Universidade de San Diego.

Próximos passos a tomar

Os pesquisadores presumem que os efeitos da injeção também sejam eficazes nos tratamentos de outras formas hereditárias de ELA, e em alguns distúrbios neurodegenerativos da coluna vertebral.

Inclusive os cientistas testaram a segurança da injeção nos animais maiores, em porcos, que possuem medulas espinhais bem mais parecidas com as de seres humanos.

Contudo, para que se determine a melhor e mais eficiente dose nesses casos, é necessário mais estudos. Esse é um ponto importantíssimo na direção ao teste clínico da injeção.

Com informações da Nature Medicine e Hypescience